სამეცნიერო სამყაროში ისტორიული წინსვლა დაფიქსირდა. პირველად ჰანტინგტონის დაავადების პროგრესირება გენური თერაპიის დახმარებით მნიშვნელოვნად შეანელეს,- ინფორმაციას, “ბიბისი” ავრცელებს.
დაავადება გენეტიკური ფორმისაა და ის ადამიანის ტვინის უჯრედებს კლავს. დაავადების შედეგად ადამიანებს დემენციისა და პარკინსონის მოტორული ნეირონების დარღვევების კომბინირებული სიმპტომები უვითარდებათ.
კვლევა, რომელიც ფაზა I/II ეტაპზე მიმდინარეობს, იმედის ახალი წყაროა ათასობით პაციენტისთვის, ვისაც ამჟამად განკურნების შანსი არ გააჩნია.
გენური თერაპია AMT-130, რომლის შემქმნელიც ბიოტექნოლოგიური კომპანია uniQure არის, სპეციალური ვირუსის მეშვეობით ნეირონებში შედის და ბლოკავს მუტირებული huntingtin-პროტეინის გამომუშავებას — სწორედ ეს პროტეინი იწვევს ტვინის უჯრედების თანდათან დაზიანებას.
მკურნალობა თავის ტვინზე 12-დან 18 საათამდე გენური თერაპიის ქირურგიულ ოპერაციას გულისხმობს.
კვლევის შედეგების მიხედვით, მაღალი დოზით მკურნალობის ჯგუფში მონაწილე პაციენტებში დაავადების პროგრესირება 75%-ით შენელდა 36-თვიანი მონიტორინგის პერიოდში. ექსპერტების განცხადებით, ეს პირველი შემთხვევაა, როცა ჰანტინგტონის დაავადების მიმდინარეობა არა მხოლოდ შენელდა, არამედ სტაბილიზაციის ნიშნებიც გამოვლინდა.
„ეს არის მნიშვნელოვანი ნაბიჯი სრულ განკურნებამდე. პირველად ვხედავთ მკურნალობის მეთოდს, რომელიც დაავადების ბიოლოგიურ საფუძველზე მოქმედებს,“ – აცხადებენ მკვლევრები.
მიუხედავად ოპტიმისტური შედეგებისა, სპეციალისტები იუწყებიან, რომ კვლევა კვლავ მიმდინარეობს და თერაპიის ხანგრძლივ ეფექტსა და უსაფრთხოებაზე დამატებითი მონაცემებია საჭირო.