იაპონელმა მკვლევრებმა უჯრედებზე გაშვებულ ექსპერიმენტებში მოახერხეს, CRISPR/Cas9-ის, დნმ-ის მოდიფიცირების ტექნოლოგიის გამოყენებით, დაუნის სინდრომის მქონე უჯრედებში დამატებითი 21–ე ქრომოსომა სელექციურად წაეშალათ.
მედიის ცნობით, ეს არის მნიშვნელოვან მიღწევად მიჩნეული დნმ–ის კანის უჯრედების დონეზე, თუმცა კლინიკური თეორია ან მკურნალობა ადამიანებისთვის ჯერ შეუძლებელია.
დაუნის სინდრომის გენეტიკური მდგომარეობა გამოწვეულია 21-ე ქრომოსომის დამატებითი ასლით, რომელსაც ასევე ტრისომია 21-ს უწოდებენ, რაც იწვევს განვითარების, ფიზიკურ და კოგნიტურ განსხვავებებს, სმენის დაქვეითებიდან და გულის თანდაყოლილი დეფექტებიდან დაწყებული, სწავლისა და მეტყველების სირთულეებით დამთავრებული.
თუმცა, იაპონელმა მეცნიერებმა, შესაძლოა, აღმოაჩინეს გენის რედაქტირების ტექნიკა,
თუ როგორ შეუძლია CRISPR/Cas9-ს, დაზიანებულ უჯრედებში ზედმეტი ქრომოსომის მოკვეთა.
CRISPR ეყრდნობა ფერმენტებს დნმ-ის კონკრეტული თანმიმდევრობის იდენტიფიცირებისთვის და, შესაბამისობის პოვნის შემთხვევაში, მას დნმ-ის მთლიანი ჯაჭვის აღმოფხვრა შეუძლია. აღსანიშნავია, რომ გუნდმა აღმოაჩინა, რომ CRISPR-ით დამატებითი ასლის მოშორების შემდეგ, გენის ექსპრესია მათ ლაბორატორიაში გაზრდილ უჯრედებში ნორმალიზდა.
შემდგომმა ტესტებმა აჩვენა, რომ ნერვული სისტემის განვითარებასთან დაკავშირებული გენები უფრო აქტიური გახდა და მეტაბოლიზმთან დაკავშირებული გენები შენელდა. კორექტირებული უჯრედები ასევე უფრო სწრაფად იზრდებოდა და დაუმუშავებელ უჯრედებთან შედარებით უფრო მოკლე გაორმაგების დრო ჰქონდათ.
ლაბორატორიაში გაზრდილი უჯრედების გარდა, მეცნიერებმა თავიანთი CRISPR მეთოდი კანის ფიბრობლასტებზეც გამოცადეს, რომლებიც დაუნის სინდრომის მქონე ადამიანებისგან იყო აღებული. აქაც, რედაქტირების ტექნიკამ კიდევ ერთხელ იმუშავა და რამდენიმე შემთხვევაში წარმატებით ამოიღო დამატებითი ქრომოსომა.
მიუხედავად ამისა, CRISPR-ს შეუძლია ჯანმრთელ უჯრედებთანაც ურთიერთქმედება, რაც ხაზს უსვამს იმას, რომ ეს ადრეული დასკვნები კლინიკურ მასშტაბში დანერგვისგან შორს არის. საპასუხოდ, გუნდი ამჟამად მეთოდოლოგიის დახვეწაზე ისე მუშაობს, რომ გენის რედაქტირება მხოლოდ ტრისომიის უჯრედებზე იყოს მიმართული.